La medicina, quotidianamente, compie dei veri e propri passi da gigante. È bello sapere che qualsiasi malattia possa colpire gli esseri umani, abbia un rimedio più o meno efficace, tale da lasciare condurre una vita più o meno normale. E se il farmaco più adatto alle esigenze di una persona, venisse creato appositamente per lei e le sue caratteristiche fisiologiche? Proprio questo è il caso di Mila Makovec, una ragazzina americana di otto anni affetta dal morbo di Batten, le cui condizioni di salute stavano peggiorando di giorno in giorno senza lasciarle via di scampo. Nello specifico, il morbo di Batten è una malattia molto simile alla Sla, in grado di annientare qualsivoglia arbitrarietà umana, come quella del mangiare da soli, del parlare, e, addirittura, del reggere da soli la propria testa. Tutti questi, infatti, sono gli effetti cagionati dalla malattia a Mila, la cui sorte era, per l’appunto, ormai segnata prima che arrivasse il Milasen.
Come riporta Focus, il su detto medicinale, se letto attentamente, porta proprio il nome della ragazza in questione, e non a caso, è stato creato intenzionalmente per lei. Difatti, grazie all’equipe medica del Boston Children’s Hospital, oggi, Mila, può condurre una vita leggermente migliore rispetto a quella che faceva prima. Non ha recuperato quanto la patologia le ha tolto, ma il numero delle sue convulsioni è diminuito notevolmente, e se adeguatamente aiutata, riesce, persino, a sorreggere, da sola, la testa sul collo. E tutto questo, grazie non solo a Timothy Yu e agli altri dottori del Boston Children’s, ma soprattutto agli oligonuclidi antisenso, particelle di materiale genetico che, legandosi alle informazioni sbagliate fornite dalle cellule dell’ammalato, riescono a camuffarne l’errore affinché l’unità biologica riproduca la proteina necessaria.
Gli effetti del Milasen, come su citato, sono stati da subito evidenti, e questo cambiamento dà la speranza verso una medicina personalizzata e a prova di paziente. Tuttavia, il problema è uno: le aziende farmaceutiche non traggono (ovviamente) nessun beneficio economico dalla produzione di medicinali “ad personam”, quindi, chi dovrebbe pagare siffatte cure? Nel caso di Mila, la madre, per mezzo dell’associazione fondata appositamente per sua figlia, è riuscita a raccogliere il denaro necessario per il farmaco in questione, ma per chi non riesce, purtroppo, a permettersi nemmeno le cure più generali, come fa ad auto-sovvenzionarsi? Secondo Timothy Yu, proprio gli oligonuclidi rappresentano la metodologia principale attraverso cui dar vita a farmaci personalizzati e salvavita, ma i costi di produzione sono elevatissimi e, in primo luogo, le medicine vanno testate prima di poter essere somministrate.
Tante le domande a cui dare una risposta in merito a questo nuovo tipo di medicine, ma se fossero veramente efficaci e in grado di sconfiggere anche le patologie peggiori, in quanti sarebbero disposti a spendere tutto ciò che hanno pur di salvare la vita dei propri cari, o di auto-salvarsi? L’ennesima domanda a cui, però e in questo caso, è possibile dare una risposta personalmente: per il resto, il tempo ci darà il suo responso… forse.
Anastasia Gambera
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