Di farmaci molto costosi ne esistono a valanghe, ma sta volta si è stabilito un record: è stato messo in commercio, in Svizzera, il farmaco più costoso del mondo. Si chiama AVSX-101 ed è una terapia genica che promette di curare una rarissima atrofia muscolare. Ma il suo costo non lascia indifferenti: quattro milioni di franchi (3.600,00 euro) per una singola infusione, che sarebbe però sufficiente per ottenere dei risultati positivi. Il trattamento è stato presentato lo scorso lunedì dal consorzio farmaceutico Novartis.

E già nel corso del prossimo anno sarà verosimilmente disponibile sul mercato: l’azienda ha infatti richiesto l’approvazione del farmaco nell’Unione europea, negli Stati Uniti e in Giappone. La terapia in questione è concepita per curare i bambini che nascono con un’atrofia muscolare spinale di tipo 1. Si tratta di una delle più gravi malattie ereditarie rare: i bebè che ne soffrono, non sono in grado né di respirare né di deglutire autonomamente, tantomeno di girarsi o di camminare.

E quasi tutti perdono la vita prima del secondo anno di vita. Il nuovo trattamento di Novartis combatte la malattia alla radice: attraverso dei virus modificati, nel corpo del bambino viene inserito un gene che ferma la degenerazione dei muscoli. E funziona, come mostrerebbe un primo test clinico che ha coinvolto quindici bambini: tutti hanno raggiunto e superato i due anni di vita. Alcuni erano persino in grado di camminare. Secondo l’azienda farmaceutica, il costo del farmaco si giustifica con un guadagno di almeno tredici anni di vita.

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